Nagroda Nobla w medycynie za regulację genów za pomocą mRNA

Nagrodą Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny zostało uhonorowanych dwóch genetyków – Victor Ambros i Gary Ruvkun – za odkrycie mikroRNA, klasy maleńkich cząsteczek RNA, które pomagają kontrolować sposób translacji genów w organizmach wielokomórkowych.

Victor Ambros, który pracuje w University of Massachusetts Medical School w Worcester, i Gary Ruvkun z Harvard Medical School w Cambridge w stanie Massachusetts podzielą się nagrodą w wysokości 11 milionów koron szwedzkich (1,1 miliona dolarów amerykańskich), przyznaną przez Zgromadzenie Noblowskie przy Instytucie Karolinska w Sztokholmie w Szwecji.

Jak powiedział członek Komitetu Noblowskiego, endokrynolog z Instytutu Karolinska, Olle Kämpe, podczas konferencji prasowej ogłaszającej przyznanie nagrody, odkrycie to „otwiera nowe pole badań w zakresie regulacji genów”.

– Chociaż nie ma jeszcze jasnych zastosowań mikroRNA, wiedza o ich istnieniu, zrozumienie ich i ich sieci regulacyjnych jest zawsze pierwszym krokiem – powiedziała przewodnicząca komisji Gunilla Karlsson Hedestaman, immunolog z Instytutu Karolinska.

Nagrodzono niewątpliwie bardzo ważne, ale też nieoczekiwane odkrycie

Przyznanie nagrody skomentował prof. Andrzej Dziembowski z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB) w Warszawie - Noblem nagrodzono niewątpliwie bardzo ważne, ale też nieoczekiwane odkrycie. Docenienie tegorocznych noblistów podkreśla znaczenie nauk podstawowych jako źródła późniejszych aplikacji.

- To Nagroda Nobla za badania podstawowe, w których badacze wykorzystując prosty, zwierzęcy model genetyczny wolno żyjącego robaka C. elegans odkryli nieopisany wcześniej mechanizm, pokazujący, w jaki sposób można regulować działanie genu - opisał prof. Andrzej Dziembowski.

Podkreślił, że choć nagrodzenie akurat tych laureatów nie było bardzo spodziewane, to nagrodzono niewątpliwie bardzo ważne odkrycie. - Spowodowało ono rozwój ogromnej dziedziny badań nad możliwościami regulacji działania genów właśnie poprzez mikroRNA. Wiele osób zaczęło później ten obszar badać - komentuje dalej ekspert.

Zwrócił uwagę, że to też dobra informacja dla innych badaczy zajmujących się RNA, bo ubiegłoroczny Nobel również dotyczył tej dziedziny (przyznano go twórcom technologii mRNA, która stała się podstawą opracowania skutecznych szczepionek przeciwko COVID-19).

- Kolejny Nobel, rok po roku dla badaczy RNA, dotyczący mechanizmów regulacji, które w przyszłości mogą prowadzić do opracowania leków i terapii pokazuje, jak bardzo nasza dziedzina rozwijała się w ostatnich latach. To również dobra wiadomość dla wielu Polaków, z których wielu bada RNA - podkreślił badacz. Zaznaczył, że badania Victora Ambrosa i Gary’ego Ruvkuna to były „absolutnie badania podstawowe", które wynikały „całkowicie z ciekawości naukowej".

Nagrody Nobla dotyczą fundamentalnych badań

- Późniejsze aplikacje, które zmieniają rzeczywistość zawsze wynikają z badań podstawowych. To dobry przykład, który pokazuje, że Nagrody Nobla dotyczą fundamentalnych badań - zaznaczył prof. Dziembowski.

Odkrycie mechanizmu regulacji genów za pośrednictwem mikroRNA jest obecnie pomocne w zrozumieniu rozwoju takich chorób, jak nowotwory, cukrzyca, choroby autoagresywne. Badacze odkryli cząsteczki RNA, nazwane później mikroRNA, które same nie kodują białek, ale obniżają ich ekspresję wiążąc się z kodującymi białka cząsteczkami mRNA.

- To było bardzo nieoczekiwane odkrycie genetyczne. Dotąd zazwyczaj genetyka szukała mutacji, które wpływają na funkcjonowanie białek. Odkrycie, że gen, który jest bardzo krótki i sam nie koduje żadnego białka, może mieć taki wpływ na regulację ekspresji genów było bardzo niespodziewane - opisał badacz z IIMCB. Potem okazało się - opisał - że mikroRNA występuje właściwie we wszystkich organizmach eukariotycznych, u ludzi, roślin. MikroRNA wpływa na wiele ważnych biologicznych procesów. Jedno z nich odgrywa ważną rolę w fizjologii ludzi i innych ssaków, gdzie uczestniczy w różnicowaniu komórek nowotworowych.

- W związku z tym opracowuje się różne pomysły terapeutyczne, które mają się opierać na zastosowaniu takiego mikroRNA, co ma osłabić podziały komórek nowotworowych - podsumował prof. Dziembowski.